超级血液疗法有望治癌:以红细胞替代缺失酶

2018-03-09 09:52:33   来源:凤凰网   

  超级血液疗法有望治癌:以红细胞替代缺失酶。最初,Rubius Therapeutics想要开发超级血液疗法,替代罕见疾病患者体内缺失的酶,以及治疗癌症和自身免疫疾病,例如狼疮和1型糖尿病。但是,与T细胞疗法不同的是,红细胞疗法具有普遍适用性。

超级血液疗法有望治癌:以红细胞替代缺失酶

  据Futurism网站北京时间3月8日报道,就像医生使用患者免疫系统的改良T细胞治疗癌症一样,生物科技创业公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞来治疗一些罕见的疾病。

  有媒体报道称,Rubius Therapeutics首席执行官托本·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)认为,他们的疗法基本上就是“超级血液”,因为该公司的治疗是使用红细胞,而不是化学药品或者合成材料。

  Rubius Therapeutics计划在红细胞中加入医用蛋白质,并根据具体情况进行相应调整。在此之后,这些红细胞会被注入患者体内,开始治疗他们的疾病。最终,这种“超级血液”仅占患者体内血液总量的1%以下。

  最初,Rubius Therapeutics想要开发超级血液疗法,替代罕见疾病患者体内缺失的酶,以及治疗癌症和自身免疫疾病,例如狼疮和1型糖尿病。但是,与T细胞疗法不同的是,红细胞疗法具有普遍适用性。

  根据Rubius Therapeutics官网上的介绍,他们仅需要一位通用捐献者(具有阴性O型血的捐献者),“就能产生足够的治疗剂量,用于治疗数百乃至数千位患者。”该公司似乎正在有条不紊地实现这一目标,近期刚完成新一轮1亿美元融资。2017年6月,它已经获得1.2亿美元的融资。

  尼森在一份声明中指出,“新一轮融资进一步加强了我们的地位,使我们能够加快第一批红细胞疗法(RCT)产品的开发,这些产品旨在治疗酶缺失、癌症和自身免疫疾病。我们组建了一支由投资者、领导层和顾问构成的极具天赋的团队,在向患者提供新奇细胞疗法方面,他们具有相同的长期愿景。”

  也许,Rubius Therapeutics的疗法要过一段时间才能得到广泛应用,毕竟,这些疗法目前仅是一个概念。首先,这些疗法必须要真正开发出来,然后通过一系列临床试验确定有效性。如果一切进展顺利,“超级血液”最终应该会获得美国食品与药品管理局(FDA)的审批,就像2017年的T细胞疗法一样。

责任编辑:王慧婷

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